FDA新药申报又一个“跳级生”：FDA批准甘露特钠胶囊在美直接开展国际多中心Ⅲ期临床试验

4月8日，绿谷制药收到美国食品药品监督管理局（FDA）正式文件通知，已批准公司原创治疗阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊（商品名：九期一®，英文名：Sodium Oligomannate）国际多中心Ⅲ期临床试验IND，该批件自4月3日起正式生效。

九期一®是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物。其作用机制研究表明，九期一®通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。国际上越来越多的研究已经证明，肠道菌群与帕金森、抑郁症、自闭症等疾病的发病高度关联。2019年11月2日，中国国家药品监督管理局有条件批准九期一®上市，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。

绿谷制药以九期一®在中国国内的Ⅲ期临床试验为数据基础，直接向FDA申请开展国际多中心Ⅲ期临床试验并获得批准，缩短了药物上市进程，同时也为更多海外阿尔茨海默病患者带来了新的希望。

专业人士表示，一个新药直接获准在美国进行Ⅲ期临床试验，在FDA过往的操作中并不多见。九期一®可谓FDA新药申报史上又一个中国“跳级生”。

九期一®国际多中心Ⅲ期临床试验将继续聘请全球最大医药临床试验业务（CRO）公司艾昆纬（IQVIA，原昆泰）负责项目管理，计划纳入超过2000例轻、中度阿尔茨海默病患者为临床试验对象，在北美、欧盟、东欧、亚太地区的200个临床中心开展12个月的双盲试验和6个月的开放试验，进一步深入验证九期一®的临床价值。该研究由美国阿尔茨海默病协会颁发的本特·温布拉德终身成就奖（2018）获得者、美国克利夫兰医学中心教授杰弗里·库明斯（Jeffrey Cummings）主导临床试验方案设计并担任科学决策委员会（SIC）主席，主要研究者（PI）包括Martin Farlow、Jose Molinuevo、Bruno Vellas等全球知名专家。其中国内部分临床试验PI为首都医科大学宣武医院贾建平教授、上海市精神卫生中心肖世富教授。

全部国际多中心Ⅲ期临床试验计划在2024年完成，争取2025年完成新药注册申请。

关于阿尔茨海默病

阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是发生于老年和老年前期、以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。临床上表现为记忆障碍、失语、失用、失认、视空间能力损害、抽象思维和计算力损害、人格和行为改变等。

《世界阿尔茨海默病2018年报告》显示，每3秒钟，全球就有一位痴呆症患者产生。全球目前至少有5000万痴呆患者。到2050年，这个数字预计将达到1.52亿，其中有约60%-70%为阿尔茨海默病患者。

在我国，目前约有1000万阿尔茨海默病患者，预计到2050年患病人数将超过4000万，比加拿大的总人口还要多。

截至2018年，我国60岁以上的老龄人口已占全国总人口的17.9%，且未来几年65岁及以上人口将成为增长最快的年龄组。而65岁以后也是阿尔茨海默病的发病高峰期，快速增长的老龄人口和沉重的照护负担，是当下社会不得不面对的紧迫问题。有关统计显示，2018年全球阿尔茨海默病患者的治疗及照护费用已达万亿美元。在我国，阿尔茨海默病患者平均每人每年要花费13万元，其中超过67%是交通住宿费、家庭日常护理费等非直接医疗费用。