关键性试验的花费是多少？26亿美元？2.55亿美元？可能比您预期的要少！

一款处方药的上市之路会花掉多少真金？最为关键的药物试验需要多少白银？

很多生物制药公司通常会引用26亿美元这一价位作为将一款处方药推向市场的预估成本，目前为止这个数值是引用最多的且最能引起行业共鸣的。塔夫茨大学研究人员所做的一项3期试验平均成本估算研究不为人所熟知。该研究结果显示，临床3期这一最昂贵且可以说是最重要的试验的平均成本为2.55亿美元（按2014年美元计算）。

而近期一项新的研究对这些数据提出了挑战！该研究涵盖了2015年-2017年FDA批准的101个药品、225个临床试验、156140位受试者以及2241401次临床就诊。

该项研究的研究者们将101种新药的52项信息输入IQVIA创建的临床试验成本估计器后，得到了一个预估的关键性试验成本中位数：4800万美元，四分位数范围（IQR）为2000万至1.02亿美元之间；当观察225项关键性试验时，你可以发现成本中位数为1900万美元，IQR为1200万美元至3300万美元；每位患者的预计费用为41413美元，IQR为29894美元至75047美元；每位患者访问研究诊所的预计费用中位数为3685美元（IQR为2640美元至5498美元）。

不同领域的每种药物的预估试验成本

此外，这篇发表于《英国医学杂志》（BMJ）的研究论文还对影响成本的因素进行了细分。

其中最主要的影响因素是确定治疗效果所需的患者数量（从4人至8442人不等），其次，研究诊所就诊的次数（2至166次不等）以及治疗类型也会影响最终成本。

在一个名为“安全用药实践研究所”（the Institute for Safe Medication Practices）的监测药物安全的非营利性组织工作的科学家指出，已被证明有效的商业药物在进行疾病试验时通常需要更多的受试者。平均而言，使用对照药的研究有653名受试者，相比之下，安慰剂对照研究有547名受试者，非对照研究有145名受试者。

此外，FDA越来越愿意为那些没有治疗选择的患者加快新药的批准，该研究的作者指出，101种药物中，有45种药物仅通过一次试验就获得了FDA的批准，而这类的预计费用中位数为2800万美元，IQR为1300万至6200万美元，通常所需费用最低；而那些需要经过两项试验方能获批的药物的预估成本中位数为4500万美元，IQR为2800万美元至6900万美元。

虽然这些数字并不能代表全部情况，但这些数字可以削弱制药公司关于药物开发成本高昂的论点，因为关键性试验占据研发支出中的很大一部分比例。

预计会有围绕这一话题的辩论以及讨论。正如本研究作者所说的那样，这些数字只是他们估计出来的，并不是实际成本。他们不能确定所有试验的特征，只是用不精准的默认值进行估算。此外，该估算专注于CRO成本，排除了试验设计、监测以及提供药物的成本。

对于这一情况，药物开发商们还可以补充说，在为新药定价时，他们需要考虑那些失败了的试验以及所需的资金成本。但本研究作者表示，尽管如此，预估的成本对于建立将药物引导给数千或数百万未来患者的途径来说是适中的。每位受试者的费用约为41413美元。

需要注意的是，这些试验中每名受试者的成本有时与制药公司在上市批准后治疗单个患者或少数患者的相同药物收取的费用相似。

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参考资料

1、https://endpts.com/pivotal-trial-costs-are-modest-per-new-estimate-what-does-that-mean-for-the-overall-drug-pricing-debate/

2、https://bmjopen.bmj.com/content/10/6/e038863