地图样萎缩新药研发管线分析：补体药物遇挫再战

地图样萎缩(GA)是年龄相关性黄斑变性(AMD)的一种晚期形式，可导致视觉功能进行性和不可逆转的丧失。

GA导致10-20%的AMD失明，影响全球500多万人。75-84岁人群中有1.3%患有GA，90岁后增加到近22%。

目前还没有治疗方法可以减缓GA的进展。潜在的GA疗法正在进行临床试验研究。

6月22日，Gemini Therapeutics玻璃体内注射重组人补体因子H(CFH)GEM103在继发于干性AMD的GA患者中进行的2a期ReGatta研究中，无法减缓GA的进展，进而引发业界担忧。

对于许多其他竞争对手——寻求通过靶向补体级联来治疗GA的生物制药公司，或许并非好消息，包括Apellis和NGM Biopharmaceuticals，前者将很快报告玻璃体内注射pegcetacoplan的3期临床试验数据。

这两家公司的2种疗法（其中pegcetacoplan研究进度更快）均能抑制补体C3，补体C3是导致靶细胞裂解的补体级联反应的关键调节剂。这很重要，因为因子H也作用于C3，特别是通过与其切割产物C3b（一种正反馈刺激物）结合，从而抑制替代补体途径。

Apellis的pegcetacoplan，其全身给药获得美国FDA批准治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（商品名Empaveli）。玻璃体内注射pegcetacoplan的关键试验应在下个季度公布。鉴于GA领域缺乏竞争，该适应症被Apellis认为是重要的机会。

Gemini表示，这项不受控制的试验表明，将GEM103注射到GA患者的一只眼睛中，与另一只未注射的眼睛在3个月和6个月时对疾病进展产生无法区分的影响，尽管Gemini声称在整个试验期间视力保持稳定。

但试验确实表明GEM103在药理学上起作用：250微克和500微克两种剂量都提高了H因子水平，并继续以剂量依赖性方式攀升。生物标志物还表明GEM103能够降低因子C3裂解产物的水平。

GEM103并不是通过补体途径治疗GA遭受的第一次挫折，众所周知，补体途径在这种疾病中扮演着重要作用但具体情况不明确的角色。罗氏的Lampalizumab是另一种替代途径激活剂D因子的抗体片段，在2017年3期失败后被终止。

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