“就这？！”FDA被AdComm成员批评，“用粉样蛋白作为加速批准的基础？”

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上周三，在《新英格兰医学期刊》(New England Journal of Medicine)上，审批aducanumab的7名AdComm成员提出，虽然FDA之前宣布β-淀粉样蛋白可作为加速批准的合理替代，但是至今尚未提供有说服力的科学依据。

2021年6月7日，渤健的单抗药物aducanumab获FDA加速审批，用于治疗阿尔兹海默症源性轻度认知障碍（MCI）及轻度阿尔兹海默症。这是自近18年以来，FDA批准的首个阿尔兹海默症治疗药物。

自获批以来，在国际上引起了广泛争议，FDA已经有三位专家从AdComm辞职以抗议此次批准。这些专家回顾了基于淀粉样蛋白假说的二十多种疗法是如何经历了晚期临床试验的，但是却没有一个显示出真正有意义的临床获益。

“就这？！”FDA被AdComm成员批评，“用粉样蛋白作为加速批准的基础？”

Patrizia Cavazzoni

随后，包括神经科学负责人Billy Dunn和CDER主任Patrizia Cavazzoni在内的FDA高级官员同时在周三的时候发表了一封致NEJM的信，表示不同意“aducanumab的临床获益是高度不确定的”这一说法。

他们提到在医学期刊《美国医学会杂志》发表的社论，虽然渤健的数据还没有在同行评审杂志上公开，但那篇社论解释了“audcanumab控制剂量的反应临床试验中，精神功能的临床终点与两个Ⅲ期实验中的其中一个的实验结果都是强阳性。在评估精神和日常生活功能的四个终点测试中，aducanumab在统计学意义上的效果非常显著。这表明了aducanumab用于治疗阿兹海默症已达到了终点的标准。”

“就这？！”FDA被AdComm成员批评，“用粉样蛋白作为加速批准的基础？”