重磅资讯！FDA新型辅料审评试点获业界广泛支持，扩大资格标准实为众望所归！

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美国FDA于9月7日推出自愿参加的新型辅料审评试点计划，旨在为创新辅料的批准铺平道路。

FDA 启动新型辅料审评试点计划，促进开发和审批

美国FDA药品审评与研究中心（CDER）于9月7日推出了自愿性的新型辅料审评试点计划，这是制药商在将某些新辅料（非活性成分）用于药物制剂之前获得 FDA审评的新路径。

新型辅料是指现有安全数据不完全支持当前建议的暴露水平、持续时间或给药途径的辅料。FDA认识到辅料制造商和药物开发商在使用某些辅料时面临着配方和稳定性问题方面的研发挑战。通过这项自愿性试点计划，FDA打算促进辅料的开发，这些辅料可能在辅料制造商和药物开发商指出使用现有辅料存在困难的情况下有帮助。

试点计划最初将适用于 (1) 以前未在 FDA 批准的药品中使用，以及 (2) 未在食品中确立用途的新辅料。试点将包括一个为期两年的两阶段过程。第一阶段是辅料制造商提供其新型辅料的高层级概述的初步提案阶段。CDER 打算接受大约四个初始提案，但在资源允许的情况下会考虑接受更多提案。初步提案被接受的辅料制造商将进入第二阶段，在此期间，他们将提供由毒理学和质量数据组成的完整数据包。

初步提案

在初步提案阶段，辅料制造商将提交介绍新型辅料的简要概述，其拟定用途以及辅料解决的公共卫生或药物开发需求。初步提案预计将包括到目前为止生成或收集的支持性数据的摘要，以及提交完整包所需的任何后续数据的时间安排。FDA给出了初步提案的内容大纲，描述了应包含在初步提案中的信息。

FDA将审查初步提案并选择大约四个提案（两年时间，每年两个）进入该计划的第二阶段。在确定选择哪些提案时，FDA将考虑以下因素：

新型辅料的潜在公共卫生获益（例如，可能促进阿片类药物滥用遏制的辅料或可能促进开发针对严重和危及生命的疾病的新疗法的辅料）；
新辅料制造商有能力在既定时间范围内提交完整数据包的可能性；
新辅料在显著改善可能导致新药开发的药代动力学特征方面的总体潜力。

有关试点的更多信息（包括提交内容纲要示例）可访问FDA网站 https://www.fda.gov/drugs/development-approval-process-drugs/novel-excipient-review-pilot-program。关于试点计划的问题，可致信Novel-Excipient-Program@fda.hhs.gov。

尽管新型辅料在全行业范围内都具有优势，但申请人很少会因为一个辅料将其申报复杂化并冒有审批延迟的风险。因此，即使供应商投资开发更好的辅料，制药商的使用速度也很慢。

这说起来都是一把辛酸泪，巴斯夫公司在支持试点的评议中告诉FDA，其曾花了7年时间开发其Soluplus辅料，以提高原料药的溶解度和生物利用度。但在推出10年后，Soluplus 仍没有作为新药申请的一部分获得FDA批准，尽管该辅料已被批准在欧洲和其它地方使用。同样，巴斯夫的Kollicoat Smartseal 30 D 和100 P掩味剂也花了7年的时间开发出来，但在未获批准的情况下已经停滞了9年。

广受支持

勃林格殷格翰、杜邦制药和阿斯利康等公司在 FDA 于2019年12月提出该试点计划时就表示支持该试点。【业界热烈支持FDA新型辅料不关联审评试点并提出改进意见 2020/02/14】杜邦表示，“目前没有动力开发一种新型辅料。含新型辅料的药物获批和商业化的时间通常比含新 API 的药物的获批和商业化时间更长，而且投资回报显著降低。”

Black Diamond法规咨询公司总裁Dave Schoneker赞同这一立场，“愿意冒险在辅料领域开发任何新产品的公司越来越少，因为没有对辅料进行评估的途径。”

呼吁扩大资格

国际药用辅料协会（IPEC）、国际药物开发创新和质量联盟（IQ联盟）和其他组织呼吁FDA扩大其资格标准，尤其是将批准用于食品的辅料包括在内。目前该计划仅接受以前未在FDA批准的药品中使用且未在食品中确立用途的辅料。

多年来在IPEC担任过各种领导职务的Schoneker表示，“IPEC和IQ想要继续向FDA强调的一件事是，尽管我们对该计划感到兴奋，但需要明确的是，一旦证明试点成功，计划将扩大到涉及现有的所有不同类型的新型辅料。”他表示，如果范围仍然有限，那么该计划的候选辅料将很少。

FDA表示，其选择专注于全新的辅料 , 因为这些辅料“有可能对药物开发产生最大影响”，并且“取决于试点的结果及其成功，可能考虑建立一个项目计划。”

其IPEC-美洲给FDA的书面反馈中表示 , 应扩大资格以包括以下辅料：