全球最昂贵药物！诺华基因疗法zolgensma在华递交临床试验申请

10月28日，报名截止！请朋友们速速报名！

2021年10月21日，诺华递交基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101）临床试验申请，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。截止目前，Zolgensma尚未在中国上市。

美国FDA于2020年12月3日已经接受了诺华制药其子公司AveXis的基因疗法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请。

2018年4月，诺华以每股218美元价格收购AveXis，总收购金额高达87亿美元，以此扩大诺华在基因疗法领域的地位。

美国FDA于2019年5月24日首次批准用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法——Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）。据了解，Zolgensma因一次性治疗定价高达210万美元被称为“全球最昂贵药物”。

Zolgensma目前已经在美国、欧盟和日本获批。诺华财报数据显示，Zolgensma2021年上半年销售额实现了6.34亿美元，发展成为诺华的又一款“重磅炸弹”级药物指日可待。

据悉，2021年EAN会上的数据显示，Zolgensma治疗数据与1型SMA疾病自然史形成了显著反差，1型SMA可导致进行性和不可逆的运动功能丧失，如果不治疗，患者通常会在2岁时死亡或进行永久性通气。而在SPR1NT双拷贝队列中，接受治疗的所有症状前SMA儿童（100%）均实现无事件生存、不依赖呼吸和营养支持、达到独自坐立≥30秒的主要终点，包括11/14（79%）的儿童在世界卫生组织（WHO）正常发育窗口内实现了这一里程碑。大多数患者能够独立站立（11/14，79%）和独立行走（9/14，64%），大部分（分别为7例，5例）在正常发育窗口内达到了这些里程碑。

在STR1VE-EU试验中接受治疗的有症状1型SMA儿童中，包括基线时病情较重的患者，大多数儿童（27/32，82%）达到了1型SMA疾病自然史中未观察到的发育性运动里程碑，包括16名儿童（49%）在没有支持的情况下坐立≥30秒。

诺华制药子公司AveXis基因疗法Zolgensma

关于SMA

脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。根据患者发病年龄及病情的由重至轻，可分为4种类型：1型（婴儿型）、2型（中间型）、3型（青少年型）及4型（成人型）。截止目前，已上市的3种SMA疗法中有2种在中国获得批准：Spinraza (诺西那生钠)和Evrysdi (risdiplam)。