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基因疗法研究，都在扎堆哪些适应症？

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基因疗法研究，都在扎堆哪些适应症？

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基因疗法研究，都在扎堆哪些适应症？

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对目前临床试验中的基因疗法的分析揭示了研发管线的深度和广度，从大量极罕见的疾病，如GM1神经节苷脂病和Sanfilippo综合征A型，到更普遍的疾病，包括帕金森病和湿性AMD（表1）。

Table 1. Gene Therapy Assets Currently at Phase I – III

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代谢紊乱似乎是制造商的主要目标适应症（图1）。特别是，溶酶体贮积症是一个重要的关注领域。眼科疾病和神经系统疾病是制造商最感兴趣的其他领域。

Figure 1. Therapy Areas Being Targeted in Gene Therapy Clinical Trials

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有多个制造商开发的多个疾病领域，包括帕金森病、色素性视网膜炎、血友病（A和B型）和MPSI型已进入到临床试验阶段。这让人想起基因治疗独有的另一个重要属性，即一次性完成治疗方法。


例如，在A型血友病中，如果BMN-270能够第一个获批上市，意味着后续研究产品PF-07055480、SPK-8011、SPK-8016和BAY2599023的患者，将会BMN-270被抢夺。因此，在极罕见疾病，首先上市对于抢夺需要治疗流行人口至关重要。


不过后来者也并非没有机会。如果基因疗法上市排在第二或第三位，但人们一致认为它可以提供更好的疗效和/或安全性，医生可能会寻找“产品仓库中”符合条件的患者并等待更好的疗法达到市场。在治疗紧迫性较低并且再等6个月不是生死攸关的情况下，这当然更有可能：如湿性AMD，而SMA I型显然不属于该类型。


基因疗法开发的目标适应症和商业前景的评估就显得至关重要了。

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