总价53亿美元，赛诺菲与AI驱动药物发现公司达成合作协
1月7日，赛诺菲与Exscientia共同宣布，双方达成合作开发协议，将利用Exscientia端到端的AI驱动平台整合真实患者数据，共同开发15个肿瘤和免疫领域新型小分子创新药物。根据协议，Exscientia将获得1亿美元预付款和总额约52亿美元的潜在研究、转化、临床开发、监管和商业里程碑付款，此外，如果赛诺菲将合作产品商业化，Exscientia将有资格获得高个位数至mid-teens的销售分成，如选择共同投入临床开发则销售分成比例可提高至21%。
Exscientia是一家人工智能驱动的制药公司，致力于以最快、最有效的方式发现、设计和开发最好的药物。Exscientia开发的功能性精准肿瘤学平台可在前瞻性介入临床研究中成功指导治疗选择、改善患者治疗效果，并将AI设计的小分子药物推进临床阶段。当前，Exscientia已开发25个在研管线，其中3个已进入1期临床阶段。
赛诺菲与Exscientia的合作已有成功先例，双方最早于2016年开始合作，赛诺菲于2019年获得Exscientia新型双特异性小分子候选药物的许可，该候选药物能够针对炎症和免疫两个不同途径靶点。新的合作框架下，双方将利用Exscientia的个性化医疗平台，通过将原始人体组织样本数据整合到早期靶点和药物发现研究中，实现了“患者至上”的新药发现方法，优化药物设计、靶点和治疗人群选择。
FDA批准首个降脂siRNA上市后，诺华、Alnylam将合作开发肝脏功能重建靶向疗法
1月6日，诺华宣布与Alnylam达成为期三年的合作协议，双方将利用Alnylam专有的肝靶向siRNA技术开发促进功能性肝细胞再生的靶向疗法，为肝衰竭患者提供移植的替代方案。
2021年12月22日，FDA批了准诺华与Alnylam共同开发的小干扰RNA（siRNA）药物Inclisiran（商品名Leqvio）上市，用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)。Inclisiran一年仅需注射两次，是全球首款靶向PCSK9的siRNA药物，同时也是FDA批准的第一个用于降低LDL-C（低密度胆固醇）的siRNA疗法。
Inclisiran包含双链RNA，拥有特殊设计的GaINAc递送系统，在肝脏合成PCSK9蛋白的过程中，这种设计让足量有效的Inclisiran进入肝细胞，并特异性干扰PCSK9的RNA转录和翻译，从而降低LDL-C。
GaINAc递送系统加siRNA技术成为Alnylam在肝病领域的制胜法宝，而诺华开发的靶向特异性分析方法在开发和测试潜在的siRNA疗法方面同样具备优势，Alnylam将利用两家之长进行siRNA药物发现工作，诺华则将负责进一步的开发和临床研究工作。
终末期肝病（ESLD）是一种进展性疾病，通常由肝硬化引起，其特征是健康肝组织被破坏和关键肝功能丧失。该疾病对患者的生活质量有着深远的影响，全球每年约100多万人因ESLD死亡。目前，肝移植是ESLD的唯一治疗方法，但肝移植是一种侵入性手术，且可供患者使用的器官有限，迫切需要替代移植的药物，以促进肝组织再生并恢复肝脏基本代谢和合成功能。
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