国际临床研究超级训练营！40节课，帮您系统学习国际临床试验前沿设计方法！

前言

近日有一篇题为“创新药大赌局：4年吞金2000亿的黄粱一梦”的文章在朋友圈刷屏，说“国内的许多‘创新药’并不是真正意义上的创新药，而是一种时代和政策的红利”。国内过去10年涌现出很多创新药企业、也出现一些在世界舞台有一定影响的生物技术公司，但总的来说还在探索阶段。把这些早期探索说成是个大赌局可能有失偏颇，但我们确实需要加深对这个行业的理解。新药研发与其它高技术产业有较大区分，今天聊一下新药研发有别于其它行业的特征、供大家参考。

药源解析

新药研发是个diversity（多样性）难题、不是个scale（力度）难题

大药厂虽然财力雄厚但在发现新机理药物的产出与小型生物技术公司比并不占优，说明虽然没钱是万万不能的、但金钱也不是万能的。运气就是钱买不来的东西之一，生物过程高度复杂、运气是新药发现的一个重要因素。现有新药评价模型与真实疾病相去甚远，理性设计只能在一定程度富集优质药物。筛选这个有悖于科学家本能（因为意味着无法设计和控制）的策略其实贯穿新药研发的整个过程，如果较真的话甚至可以说多数新药是在临床阶段筛出来的。机理多样化是撞上好运的最可靠策略，麻省理工Andrew Lo教授认为项目之间相关性是投资回报的重要杀手（Combined.pdf (princeton.edu)）。抱团取暖、大家挤在几个热门领域或技术与这个新药发现本质相违，如同小学生踢球、所有孩子都挤在皮球周围，而真正成熟的职业球队会全场保持阵型的完整。

参考：https://bcf.princeton.edu/wp-content/uploads/2021/01/Combined.pdf

FIC 与BIC 同样困难、同样罕见

任何一个项目只要涉及一个新的治疗假说，那么就会暴露我们知识高度欠缺的现实。FIC是与机理不同的标准疗法比、BIC是与机理相同的疗法比，但要胜出都很困难。FIC 与BIC项目难度差别有限，在产品线中分布也应该类似。很多时候FIC就是BIC，据统计第三个上市药物成为BIC的机会只是FIC成为BIC的50%、如果落后2年以上成为BIC机会直线下降（From the analyst’s couch: What matters most in commercial success: first-in-class or best-in-class (bcg.com)）。如果BIC项目远超FIC数量那么估计是BIC被偷换了概念，需要小心。

参考：https://image-src.bcg.com/Images/What_Matters_Most_Biopharma_tcm81-95831.pdf

化合物先天资质很重要、但后天培养可能更重要

Keytruda、Lipitor、Humira这些产品成为药王与化合物性质有很大关系，但背后厂家的临床开发和市场推广能力同样重要。橘生淮南则为橘、橘生淮北则为枳，同一个产品在不同公司手里会有完全不同的未来。这也是产生区分的重要因素，但很多人过度关注化合物本身、对于厂家评价这些化合物的能力和经验关注不够。参考：(99+) The $30bn question | LinkedIn

参考：https://www.linkedin.com/pulse/30bn-question-mike-rea/

跟踪未满足医疗需求、而不是美国公司

如果需要重新平衡BIC和FIC，那么就要自己寻找未满足医疗需求。现在未满足医疗需求非常多，即使肿瘤这样投资密集型领域真正进展也是非常有限的、据统计过去10年荷兰实体瘤患者的平均生存期只延长了1个月。有些投资人更注重与美国公司的对比，但能够对标美国技术的公司非常多、你能看到的所有人都能看到，这很容易造成内卷。最近网上有个武林复印《辟邪剑法》的笑话，说的是现在新药研发扎堆的现状。随着小分子化合物合成和大分子抗体产生效率的大幅度提高，逃出先导物专利保护范围的类似物相对容易找到。虽然各家复印机质量有所差异、但印出的武林秘籍基本都能用，迅速造成整个赛道拥堵。

新药比其它高科技领域周期更长、风险更高，西方现有的VC也并非最佳模式。国内VC退出时间更短，加剧了矛盾。对风险的耐受程度也影响行业走向，庞氏骗局之所以屡屡得逞并非回报比中彩票高、更诱人的是回报稳定性，如同新冠病毒之所以危险并非高度致死而是高传染性。新药项目评估需要平衡多种因素，如果重新计算上面这些因素与其它因素比的相对权重会影响整个项目的估值和最终回报。

创新药之梦醒时分

本文为授权转载文章，仅代表作者观点，版权归作者。

仅供感兴趣的个人谨慎参考，非商用，非医用、非投资用。

欢迎朋友们批评指正！衷心感谢！

文中图片、视频为授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自网络

根据CC0协议使用，版权归拥有者。

任何问题，请与我们联系（电话：13651980212。微信：27674131。邮箱：contact@drugtimes.cn）。衷心感谢！