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新药的开发，尤其是近年处于热潮的罕见疾病药物开发，临床开发阶段加强与监管机构的沟通必不可少。本文以Timber制药公司的案例，简要为大家介绍这家制药公司如何与FDA合作，以取得新药开发临床试验成功。
Timber是一家专注于开发罕见皮肤病疗法的公司，通过其专利IPEG™递送系统开发的局部使用异维A酸新药TMB-001，正在用于治疗中度至重度先天性鱼鳞病(CI)亚型研究。
当Timber着手设计2b期CONTROL研究以评估其研究性局部外用异维A酸TMB-001治疗一种称为CI的罕见皮肤病时，该公司需要一个计划来应对与为罕见患者进行临床试验相关的独特挑战人口。
CI是一组罕见的遗传性角化疾病，会导致皮肤干燥、增厚和脱屑。患有中度至重度CI亚型的患者，包括X连锁鱼鳞病(XLRI)和常染色体隐性遗传先天性鱼鳞病(ARCI)，后者还包括板层状鱼鳞病(LI)，通常有明显的角化过度和皮肤脱屑。这些CI的亚型影响了美国约80,000人和全球超过150万人。中度至重度CI的治疗代表了皮肤病学中明显未满足的需求，因为目前没有FDA批准的针对这些疾病的治疗方法。
目前还尚无药物被FDA批准用于治疗CI，所以Timber没有先例来评估哪些指标可以作为研究终点。
Timber还需要一个给药计划——CI患者可能有高达90%的体表面积受疾病影响，因此每个患者需要多少药物取决于他们有多少受损皮肤需要治疗。
而且，与任何局部皮肤病研究一样，Timber需要考虑相对较高赋形剂反应率的影响。在皮肤科疾病领域，没有真正的安慰剂，任何东西涂在皮肤上都可能有一定的效果，单纯的给皮肤补水也可以在一定程度上改善症状。
01 增加FDA会议的频率
思考如何克服这些挑战是一个持续数年的学习过程。
02 更清晰方案，尽早开始是关键
最后，Timber进行了精心设计的2b期研究，该研究是随机、双盲和赋形剂对照，评估了药物的两种浓度在两种不同的CI亚型中的疗效和安全性。主要终点是通过降低经过验证的鱼鳞病严重程度视觉指数(VIIS)量表评分来确定的，这在CI社区中引起了很多关注。
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本篇文章来源于微信公众号:药时代
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