人工智能技术（AI）赋能药物研发应用现状及进展

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新药研发投资大、周期长、风险高，Nature数据显示，一款新药的研发成本平均约26亿美元，耗时约10年，成功率不到10%。近年来，人工智能（Artificial Intelligence，AI）的发展，为新药研发带来了新的技术手段，可应用于药物研发中的多个场景，帮助提高新药研发的效率和成功率。

AI在药物研发中的应用最早可以追溯到1981年，当时美国《财富》杂志对计算机技术设计药物进行了封面报道，并将这种技术称为“下一次工业革命”。在过去的40年间，AI在药物研发领域的应用日益增多，目前AI+新药研发已进入快速成长期，备受业界瞩目。

一

AI+新药研发主要场景

AI在降低研发成本、加速研发周期、提高研发成功率上展现出了巨大的潜力。药物研发离不开靶标发现和靶标确证，而靶标枯竭是全世界新药研发共同面临的问题，AI不仅能发掘更多新靶标，还能从先导分子的发现到先导分子的优化，再到临床研究，全面加速新药研发的多个环节。

图1.AI 和传统药物研发优势对比

来源：Evaluate，动脉网，蛋壳研究院，中银证券

通过对国内外近80家AI企业的研究发现，AI在新药研发领域主要应用于靶点发现、化合物合成、化合物筛选、晶型预测、患者招募、优化临床试验设计和药物重定向7大场景。靶点识别、先导化合物确定和药物重定向被认为是全球AI+新药研发最具变革意义的研究领域，其中靶点发现和化合物合成是企业布局的热门方向。

图2.AI全程赋能新药研发

资料来源：web of science ，中银证券

从全球AI+新药研发企业的应用实践来看，AI+新药研发主要是将ML和DL等AI 技术，应用到药物发现、临床前研究、临床试验、药品生产和药品销售等环节。

图3. AI 在新药研发各个环节的应用概况

二

AI+新药市场现状

伴随药物研发数据的高速累积和药企数字化转型，以及AI技术的加速发展，AI在新药发现的应用日益增多，其优势也得到突出体现。互联网数据资讯网（BCC）数据显示，AI在医疗健康产业所有应用场景中，新药发现的市场规模与增长速度均占据第一位，预计2024年市场规模将达到31.17亿美元，年均复合增长率（CAGR）为40.7%；根据大观研究（Grand View Research）的最新报告，到2027 年，全球AI+药物发现的市场规模预计将达到35亿美元，CAGR为28.8%。

图4.人工智能在新药发现领域的市场规模

来源：BCC与Grand View Research

据CB Insights统计，目前全球共有138家AI+药物研发初创企业，美国拥有86家，数量最多，其次为英国及加拿大，以色列、日本、韩国也有企业分布。截至到目前，我国共计有57家AI+药物研发公司，从企业业务布局来看，药物发现是我国AI+药物研发最热门的领域。

2020年全年，全球+制药产业的投融资额达18.08亿美元。2021全年，全球AI+制药产业共发生77起融资交易，累计融资额达45.64亿美元。

三

AI+新药最新进展

2021年7月，两大科学顶刊Science和Nature同时发文，两支研究团队通过AI模型预测蛋白质和一些分子复合物的精确3D原子结构。来自华盛顿大学的科研团队在Science上公布了RoseTTAFold模型，其端到端版本在RTX2080上生成少于400个残基的蛋白质的骨干坐标仅需10分钟；谷歌DeepMind团队在Nature公布了AlphaFold 2预测出98.5%的人类蛋白质组，惊艳了全世界。

图5.Science和nature论文

来源：公开资料

8月，Science封面刊登了AI在预测RNA分子结构上的重大进展。来自斯坦福大学的研究团队，使用一种叫做ARES的几何深度学习，在预测RNA三级结构上达到了前所未有的准确度。

9月，美国《福布斯》杂志网站报道称，继今年2月全球首例AI发现新靶点后，AI药物研发再获实质性进展，英矽智能（Insilico Medicine）利用其自主研发的人工智能药物发现平台，获得了针对肾纤维化的全新临床前候选化合物。

2022年2月，由英矽智能的人工智能药物发现平台生成的首个抗纤维化小分子抑制剂ISM001-055，启动I 期临床试验，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

据Cortellis数据库统计，截至目前，由AI设计的药物上市3个，进入临床的共有22个，其中临床3期1个、临床2期4个、临床1期4个、临床前11个。

表1.AI设计药物进入临床试验

来源：Cortellis数据库，凯莱英整理

人工智能技术在药物研发领域的应用有望助力特效药、候选药的诞生。虽然目前依然面临高质量数据缺乏、模型可解释性不足等诸多挑战，但随着数据积累、模型创新与迭代、新的监管与商业模式的出现，AI技术有望与药物研发流程深度融合，赋能创新药行业高速发展。

参考资料：

1. 中银国际-医药生物行业AI新药研发（AIDD）行业系列报告-洞鉴行业发展，把握投资先机：（一）AIDD概览篇

2. Hong R S,et al. Novel physics-based ensemble modeling approach that utilizes 3D molecular conformation and packing to access aqueous thermodynamic solubility: a case study of orally available bromodomain and extraterminal domain inhibitor lead optimization series[J]. J Chem Inf Model, 2021, 61(3) 1412–1426.

3. 黄芳等.人工智能在新药发现中的应用进展[J].药学进展,2021,45(07):502-511.

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