FDA新举措！CDER启动新项目「加速罕见病治疗（ARC）项目」，优先考虑罕见病药物审批和规划

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2022年5月10日，FDA药物评估和研究中心（CDER）宣布启动新的加速罕见病治疗（ARC）项目。FDA药物评价和研究中心（CDER）的团队和项目致力于克服这些障碍和促进治疗的发展。在美国的政府的激励措施和科学的进步下，该项目将推动非凡的罕见疾病药物的开发。

FDA将罕见病定义为在美国影响不到20万人的任何疾病。由于一些原因，其中的许多疾病几乎没有治疗方法。治疗大约7000种罕见疾病和病症的药物开发可能很复杂，原因有很多:

• 使用成熟的试验设计可能会有挑战。

• 如果对疾病的自然史了解有限，终点的选择可能是复杂的。

• 小患者群体可能使执行和解释罕见疾病临床试验变得困难。

通过科学和监管创新的参与，CDER的ARC项目将帮助支持为美国3000多万罕见疾病患者开发和批准安全有效的治疗方案。在第一年，该项目将专注于加强与利益相关者的内部和外部伙伴关系，并将与外部专家合作，帮助确定罕见病药物开发挑战的解决方案。

CDER的ARC项目是做什么的？

CDER罕见病加速治疗（ARC）项目于2022年5月启动。CDER的ARC计划的愿景是加速和增加有效和安全的治疗方案的发展，解决罕见疾病患者未满足的需求。

该项目利用CDER平台的专业知识和执行力，对CDER的罕见病活动提供宏观战略和协调。CDER的ARC项目由CDER中心主任办公室、新药办公室和转化科学办公室的领导管理。该项目由CDER的罕见病小组管理。

罕见病团队主要职责：

• 协调发展CDER政策，罕见疾病的治疗的审查程序和培训。

• 协助外部发展和维护良好的科学，作为开发罕见疾病治疗方法的基础。

• 与外部和内部的罕见病利益相关者合作，促进罕见病治疗的发展。

• 与CDER的审查部门保持合作关系，以促进在罕见疾病的治疗审查的一致性和创新。

• 与国际监管机构合作，讨论和交流与罕见病相关的科学和监管信息。

近期，CDER都批准了哪些罕见病新药？

在过去十年左右的时间里，我们看到用于治疗罕见或“罕见”疾病的药物比例呈上升趋势。去年，CDER批准的50种新药中有26种——超过一半——是治疗孤儿病的。

FDA新举措！CDER启动新项目「加速罕见病治疗（ARC）项目」，优先考虑罕见病药物审批和规划

进入2022年仅两个月，CDER就批准了四种用于肿瘤学和血液学领域罕见疾病患者的新药。这些药物包括:

• 第一个治疗葡萄膜黑色素瘤（一种罕见的癌症，发生在眼睛的葡萄膜上）已经扩散到身体的其他部位或无法通过手术切除。

• 第一个治疗减少成人冷凝集素病（一种罕见的贫血）患者因溶血（红细胞破坏）而需要红细胞输血的疗法。

• 第一个治疗患有丙酮酸激酶缺乏症的成人贫血的疗法，丙酮酸激酶缺乏症是一种导致红细胞过早破坏的遗传性疾病。

• 一种用于中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化的成人的药物，这是一种罕见的骨髓疾病，血小板（凝血细胞）水平低。

CDER为罕见病做了哪些努力？

尽管取得了一些进展，但绝大多数罕见疾病治疗方法仍然没有得到批准。为此，CDER正在努力支持罕见病药物的开发。

CDER相信，数据共享对推进药物开发至关重要，特别是针对罕见疾病，将继续与关键路径研究所（critical Path Institute）开展重要的合作，开发罕见疾病治疗加速-数据和分析平台。该平台提供了一个数据库和中心，旨在促进现有患者级数据的安全共享，并鼓励新数据收集的标准化。它允许授权用户访问患者级临床数据，以更好地了解罕见病患者群体中的疾病进展和疾病异质性（或同一疾病患者之间的差异）。反过来，这可以为试验设计、终点选择和药物开发的其他重要考虑提供信息。

此外，作为标准核心临床结果评估资助计划的一部分，CDER正在与受资人合作，开发公开可用的临床结果评估核心集，可用于临床试验的终点。通过这个项目开发的一些评估包括身体功能，婴儿和幼儿的疼痛，以及神经发育障碍儿童的沟通。CDER还与密歇根大学的研究人员合作，开发针对小群体罕见疾病的创新试验设计。

CDER对罕见疾病药物开发的未来持乐观态度，并期待着在新的CDER ARC项目下继续这项重要的工作，与患者、护理人员、倡导团体、学术界、工业界和其他合作伙伴一起，解决患有罕见疾病的患者及其家庭严重未满足的医疗需求。

参考资料：

1、FDA官网

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