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2023年3月，Sangamo与诺华合作的一个针对自闭症谱系障碍和智力障碍的锌指蛋白转录因子项目被诺华放弃。
没过几天，Sangamo的另一个合作对象Biogen也终止了与Sangamo的合作，该项目关于开发治疗神经系统疾病的基因疗法。
接连受创的Sangamo，不得已“裁员自保”。Sangamo先是辞退了大约120名员工，随后又宣布“战略调整”，将重新开始关注三个关键领域：其神经病学表观遗传调控组合、三期临床就绪的法布里病资产以及处于第一阶段的CAR-Treg。
2023年7月17日，Sangamo宣布与礼来的全资子公司Prevail Therapeutics（简称Prevail ）签署了评估与选择协议，该协议将赋予礼来评估Sangamo开发的某些腺相关病毒(AAV)衣壳的权力，然后他们可以选择将这些衣壳授权用于多个未公开的神经靶点。
那么这个吸引了Prevail的AAV衣壳究竟是什么？又有什么样的作用呢？
AAV衣壳，是指腺相关病毒（AAV)的蛋白质外壳，由三种不同的蛋白质（VP1、VP2、VP3)组成，可以保护病毒的单链DNA基因组不受破坏。AAV衣壳的特点是可以识别和感染不同类型的细胞。同时，根据目前的研究可以证明，腺相关病毒不会引起任何的人类疾病，这些特性让它成为了基因治疗的理想载体。
简而言之，AAV衣壳就像是一辆车，无论其内容物是什么，它都能将其送到特定的位置。通过工程手段，我们可以改造这辆车，以增强其在特定组织或器官中的安全性和将其内容物转染到目标细胞的效率（转染效率）。
目前，基因治疗的研究正一片火热。相较于传统蛋白药物，基因治疗的方法通常可以仅以单次给药就达到长期表达治疗性基因的目的，从而获得长期疗效。
基于这一良好市场环境，AAV衣壳已被应用于许多疾病：例如，用AAV衣壳携带基因编辑酶、抗体或RNA干扰分子，以消除体内一些作为持续感染源的病毒库。
“我们相信这些创新的新衣壳有可能拓宽基因组药物的治疗窗口，为有需要的患者开辟潜在的新治疗选择，”Sangamo首席运营官Mark McClung说，“这个协议强调了我们的AAV衣壳工程计划的价值，它不仅是为了发现新的衣壳来推进我们的全资项目，更是一个与合作伙伴共同扩大AAV基因治疗可解决的疾病范围的机会。我们很高兴与Prevail合作评估我们的新型衣壳用于神经学靶标，也很高兴其他基因组医学公司能认识到其潜在价值。”
根据协议条款，Sangamo将提供AAV衣壳给Prevail以供其进行体内和体外的研究，以此获得Prevail的预付款。如果Prevail更进一步，对所有目标行使选择权，且Prevail的产品在美国和欧洲获得批准，Sangamo就有资格获得4.15亿美元的发展里程碑和7.75亿美元的商业里程碑。
经历了重大挫折的Sangamo，磕磕盼盼地趟出了一条自己的路，一条“暂时减速带”，用供应养研发……
Sangamo Therapeutics专注于利用自己的新平台和科学专业知识将项目推向临床。而他们的最终目标则是全资拥有一个基因药物管线，合作伙伴已为其带来了815万美元的前期和里程碑，潜在的生物资金为7亿美元。
这样的经营模式是Sangamo的强大动力，在巨大的资金压力下Sangamo当然会奔跑的更加努力，发展的更加强大。
参考文献：
1.https://zhuanlan.zhihu.com/p/631766454
2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/stroke-good-luck-sangamo-biotech-snags-1b-biobucks-deal-lillys-prevail-after-layoffs-2
封面图来源：123rf
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本篇文章来源于微信公众号: 药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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