2024年6月17日，在EHA大会上，Mustang Bio公布了其CAR-T疗法MB-106治疗华氏巨球蛋白血症（WM/LPL，一种非霍奇金淋巴瘤）的1/2期试验的积极数据。
受消息面影响，Mustang股价盘后暴涨477%，报0.75美元/股。
Mustang股价（图片来源：雪球）
临床试验结果
MB-106是一款靶向CD20的自体CAR-T疗法，采用优化的第三代CAR结构，全人源抗体。
参与研究的全部十名患者先前均已接受过BTK抑制剂治疗，但在治疗过程中疾病仍然持续进展。
试验结果显示，在所有接受MB-106治疗的患者中，ORR为90%（9/10）：包括3例完全缓解、2例极佳部分缓解和4例部分缓解。
其中1名患者在给药31个月后完全缓解，其免疫球蛋白M（IgM）水平在MB-106治疗后迅速下降至正常范围。
患者平均接受过9线治疗，仅有一名患者在经MB-106治疗后采取了额外的WM治疗措施。
安全性方面，9名患者出现了细胞因子释放综合症（CRS），其中五名为1级，四名为2级，1名出现一级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
值得一提的是，随着MB-106剂量的递增，并未观察到3、4级CRS，以及2、3、4级ICANS的发生。
这样的结果为投资者提供了极大的信心，目前FDA并未批准用于WM的CAR-T疗法，若MB-106最终能成功上市，便可享有较高的定价权和市场独占性，也是本次股价暴涨的原因。
关于华氏巨球蛋白血症
WM是一种罕见的惰性B细胞淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤中的占比约<2%。目前仍无法治愈，现有主要治疗药物包括烷化剂联合CD20单抗、蛋白酶体抑制剂联合CD20单抗以及BTK抑制剂。
在现有治疗方案中，均有不足。
其中，在烷化剂联合方案中，虽然缓解率高，耐受性相对较好，对于淋巴结肿大、肝/脾肿大患者具有较好疗效。但在一项研究中发现，该疗法可能发生治疗相关的MDS或转化为高级别淋巴瘤。
在蛋白酶体抑制剂联合方案中，虽然已有研究显示硼替佐米可显著降低血清IgM水平，并且治疗反应率不受患者CXCR4基因突变的影响，但硼替佐米的神经毒性与心脏毒性风险值得注意。
BTK抑制剂虽然极大地推动了WM的治疗格局，但需要结合MYD88 L265P/CXCR4突变状态。
关于Mustang Bio
Mustang Bio成立于2015年，2017年IPO。公司除MB-106之外，还有一款IL-31R2 CAR-T联合溶瘤病毒疗法MB-109。
2023年10月，MB-109的IND申请获得了FDA批准。其中组合疗法中的MB-101，是一种靶向IL13Rα2的CAR-T细胞疗法，IL13Rα2是一种局限在GBM中表达的受体，在大多数GBM肿瘤中大量表达。
另一款疗法MB-108，属于第二代减毒1型单纯疱疹病毒（HSV-1）溶瘤病毒，能够优先在肿瘤细胞中复制，从而杀死受感染的肿瘤细胞并利用肿瘤细胞增殖性强的特点不断生产新病毒。MB-108还可以诱导促炎信号和趋化性，从而改善CAR-T细胞对肿瘤的浸润。
MB-109旨在利用MB-108使冷肿瘤“变热”，从而提高MB-101细胞疗法的疗效，该组合计划于今年招募患者。
封面图来源：pixabay
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