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无需长期口服或注射用药，仅需一次性治疗，便能实现长期降糖、减重效果。基因疗法能否改变GLP-1游戏规则？
当地时间2024年6月23日，在2024年的美国糖尿病协会（ADA）会议上，Fractyl Health口头报告了旗下GLP-1基因疗法Rejuva的最新临床前数据。
图1：Fractyl Health新闻稿（图片来源：Fractyl Health）
结果显示，单次Rejuva给药可减少饮食诱导肥胖（DIO）小鼠模型中的脂肪质量，改善血糖控制。同时，Rejuva还有潜力预防司美格鲁肽停药后血糖和体重反弹。
Rejuva是一款基于新一代腺相关病毒（AAV）的胰腺GLP-1基因疗法，用于治疗肥胖和2型糖尿病（T2D）。
给药途径是通过内窥镜，将内置的注射针穿刺胃壁进入胰腺，此时载有GLP-1基因的AAV便可输送至目标位置，从而帮助患者持久表达GLP-1。
图3：在DIO小鼠中有效性研究设计（图片来源：Fractyl Health）
减少脂肪并保留肌肉。Wave公司使用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的小干扰RNA（siRNA）成功沉默了INHBE基因，从而在减少脂肪的同时保留了肌肉，目前处在临床前阶段。
开发罕见突变基因，预防肥胖。再生元针对GPR75基因突变开展了3个项目，与Alnylam合作开发siRNA疗法，与阿斯利康合作开发小分子疗法，自己开发抗体疗法。据悉，具有一个或多个GPR75基因失活拷贝的人平均体重轻了12磅，且与没有这种突变的人相比，肥胖风险降低了54%。
强化线粒体，燃烧脂肪。巴塞罗那大学正在研究一款体外基因疗法，以创建并植入产生CPT1AM蛋白的细胞，该蛋白在线粒体中调节脂肪酸氧化，提高患者身体燃烧脂肪的能力。
总而言之，研发思路与方向有很多，但想仅靠一两个基因解决肥胖症，不太现实。即便可以，也需要考虑副作用，医学伦理等众多问题。
不过毋庸置疑的是，随着研究的深入，未来世界再无肥胖症，人人都能拥有理想的身材，也是可以畅想一下的。
参考资料：
Fractyl Health官网
雪球官网
试图超越GLP-1?肥胖的基因疗法（生物医药小编）
其他公开资料
封面图来源：pixabay
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