近年来，FDA和EMA的监管趋势有何变化？「精鼎医药研讨会」干货总结

近十年，在诸多利好政策的推动下，中国创新药研发土壤也已日渐成熟。根据NMPA披露数据，2021年以来，我国创新药管线持续增多，新药临床试验数量成倍增长。且新注册的临床试验中，以ADC、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物、细胞治疗等为代表的创新疗法占比也在提高。

中国医药产业仍在蓬勃发展，在医疗卫生体系持续升级优化和国际医药产业格局重塑背景下，“出海”已成为我国医药企业的重要发展战略。

2024年9月26日，由精鼎医药和药时代联合主办的“药物开发中全球监管趋势和药代动力学建模专题研讨会”在上海浦东新区极具艺术气息的张江之尚园区顺利举行，于药时代直播间同步直播。会议上，来自精鼎医药的行业资深专家们基于各自数十年的行业经验，就最新的美、欧及全球法规监管趋势、早期临床药物开发的创新方法尤其是如何通过PK建模实现高效剂量选择与预测等议题展开了精彩的分享，以期能帮助有出海需求的业内同行应对不断变化的监管环境，助力更多中国创新药成功出海！

01 开幕致词

郑唯玲女士

精鼎医药高级副总裁、亚太区企业战略负责人兼大中华区负责人

会议开场，精鼎医药高级副总裁、亚太区企业战略负责人兼大中华区负责人郑唯玲女士作为致词人介绍道：过去两年，全球生物医药领域投融资环境低迷，不少亟待上市的企业IPO止步，全球医药行业经历了一场难忘的寒冬。不过，也是这场寒冬让外界看到了各大药企的韧性。尤其是国内各大药企，在艰难时刻仍凭借过去积攒的工程师红利持续向全球输出新药管线，通过与MNC合作或者海外授权等形式，将优异的中国创新药资产推向国际市场。近期，美联储降息，国内也相继传来利好政策，内外资金环境相较之前都有所改善。精鼎医药有超过40年的全球临床试验开发/咨询经验，已在美国、欧洲等主要出海聚集地建立了资深的咨询专家团队，希望能在此关键时刻携手行业同仁，助力中国创新药出海，共同迎接制药行业的春天。

02 演讲环节

Paul Bridges 博士

精鼎医药总裁、咨询业务全球负责人

Bridges博士分享道，目前全球对于生物医药领域的投资正在增加，机会会越来越多。另外，相比于2023年同期，2024年截至目前全球新药管线数量增长了7%。值得注意的是，其中大部分管线仍处于早期临床阶段。因此，对于企业而言如何让有潜力的管线尽快进入关键临床阶段成为刻不容缓的事。

目前，随着医药产品开发难度的提高以及新型/新兴技术的应用，药物开发效率显著提高并实现了前所未有的技术突破，但与此同时也带来了新的监管挑战。近年来，包括FDA和EMA的监管政策都有相应的调整和变化。

其中，FDA近年来针对临床试验开发设计的改革和创新包括：

Optimus项目: 一种新的剂量探索方法，旨在推动优化的剂量选择策略，不仅要最大化药物疗效，还要最大限度提高患者的安全性和耐受性。这将改变传统的基于MTD的肿瘤药物剂量选择模式。

QM CoE：新的数学建模中心，旨在推进MIDD（Model-Informed Drug Development），即通过数学模型和仿真来支持关键程序决策，预测药物的成功概率。

INTERACT会议：一种新的早期会议形式，旨在帮助申办者在IND提交之前获得关于CDER和CBER产品的监管建议，特别适合那些在早期开发阶段遇到独特挑战的新颖产品和开发项目。

另外，就在最近，FDA发布了一份关于肿瘤多区域临床试验草案指南的通知，该通知鼓励申办人确保药物试验结果对于美国患者具有可解读性。这提示企业的多样性行动计划必须尽早实施，甚至在I期临床阶段就实施。

EMA的监管趋势也有类似的改变，比如：

设立条件性营销授权批准（CMAs）：CMAs是为了将有前景的药物快速推向尚未满足医疗需求的患者，但因其有限的证据基础而受到争议。因此，全面的证据生成计划和早期与监管部门的合作至关重要。

欧盟临床试验法规（EU-CTR）：该法规已于2022年1月31日正式实施，旨在简化和协调欧盟各成员国间临床试验的申请、评估和监管程序。新规允许开发者通过一体化门户网站——临床试验信息系统(CTIS)，向所有其打算进行某一特定试验的欧盟成员国提交一份临床试验申请(CTA)。新规鼓励在整个欧洲范围内开展临床研究，但也将对开发者带来巨大挑战，特别是2025年1月31日前的过渡阶段

此外，2024年9月9日欧盟另发布了一份文件，强调了在某些情境下，单臂试验不能代替随机对照试验，并对单臂试验的设计和执行提出了更严格要求。和FDA一样，欧盟目前也推出的一种新的早期互动会议机会，即联合科学咨询工作组 (SAWP) 和临床试验协调小组 (CTCG)。

总而言之，机会已经到来了，想要抓住这个机会就必须注重早期规划、尽早与监管机构进行沟通。而精鼎医药在做的事情就是帮助大家降低药物临床试验开发中可能面对的风险！

Joseph Kim 博士

精鼎医药副总裁，临床药理建模和模拟负责人

众所周知，药物研发是一个漫长的过程，通常需要花费超过十年的时间才能完成从实验室研究到上市销售的所有阶段，整个过程的总成本可能高达十亿美元以上。但现实是，由于各种原因，最终只有大约十分之一的候选药物能获得批准。近年来，随着医药技术进步及监管政策的变化，药物开发变得更复杂、更具挑战。相应的，业内也正在建立一些新的方法去应对这种挑战，比如药代动力学/药效学建模和模拟就是现在临床试验中常用的工具之一，用于帮助研究人员更好地理解药物的作用机制及其对人体的影响。

对演讲主题进行简单的背景介绍后，Kim 博士首先重点介绍了业内最想了解的FDA的Optimus项目。指出FDA的Optimus项目的主要目的是解决当前存在的问题，即剂量表征不足可能导致不必要的毒性反应。通过Project Optimus，FDA希望最大化药物的疗效和安全性，同时促进更早、更有效的剂量探索研究。为了达到这一目标，他们将采用基于非临床和临床数据的策略来进行剂量优化。且FDA还强调了在初期的人体试验阶段就应开始思考给药策略，以便尽早确定最佳治疗方案。

此外，Kim 博士还汇总分享了FDA目前发布的相关指导原则，其中包括：Optimizing the Dosage of Human Prescription Drugs and Biological Products forthe Treatment of Oncologic Diseases (August 2024)；Population Pharmacokinetics (February 2022)；Exposure-Response Relationships-Study Design, Data Analysis, and RegulatoryApplications (April 2003)等。

之后，Kim 博士通过实例分析的方式，用两个较有代表性的剂量优化案例，深入浅出的介绍了药代动力学/药效学建模和模拟的实践应用，点出了应用合适的辅助工具对于优化剂量的重要性。并指出，如果公司内部没有经验丰富的模型构建者，尽快寻求第三方帮助是必要的，可以节省大量时间和金钱，尽快推进药品研发进程。

在最后的总结中，Kim 博士再次强调了最优剂量是必选项，而不是可选项，并应用FDA肿瘤学卓越中心（OCE）的主任Richard Pazdur 博士的一句话，“退一步，慢下来——找到正确的剂量”来指明这一点。

03 圆桌讨论环节

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在活动的第三部分，Bridges博士和Kim博士与现场的药企来宾进行了一场深刻而热烈的讨论。双方就临床试验开发中面临的具体问题进行了坦诚而富有建设性的交流。Bridges博士以其深厚的学术背景出发，分享了关于药物研发最新趋势的观点；而Kim博士则从临床应用角度出发，提出了许多宝贵的见解。与此同时，现场和直播间来自不同制药公司的观众们也积极发言，介绍了各自在实际新药开发过程中遇到的实际挑战。整体环节气氛活跃。

04 结语

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在一阵热烈的掌声后，这场历时2个多小时的研讨会落下帷幕。但现场的嘉宾和观众仍沉浸在热烈的讨论氛围中，似乎意犹未尽。许多人继续留在会场内，或是三五成群地聚在一起，就刚才分享的内容进行更加深入的交流；或是与演讲者交换联系方式，希望能够在未来展开进一步的合作。

张江之尚园区也贴心地为嘉宾和参会者在会议厅外设置了休息区，并准备了茶点，以便大家能够在一个更加轻松愉快的环境中进行这场难得的研讨会。

近年来，FDA和EMA的监管趋势有何变化？「精鼎医药研讨会」干货总结

作为全球知名的合同研究组织（CRO）之一，精鼎医药致力于为客户提供一站式的I至IV期临床开发服务，以期将拯救生命的疗法更快带给患者。凭借在临床、法规和治疗领域所积累的专业能力，我们全球21,000多名专业人才团队与生物制药行业的领导者、新兴创新公司和临床研究中心建立了广泛合作；并在“以患者为中心”理念的指引下帮助客户设计和交付临床试验，提升临床研究的可及性和患者参与度，致力于使临床试验成为世界各地更多患者的治疗选择。

我们在过去40年中所积累的丰富行业知识以及获得的良好业绩让我们得以不断推动整个行业向前发展，并将临床研究推向医疗行业复杂领域。与此同时，我们的创新生态系统还为临床研究各阶段效率的提升提供了更优的解决方案。我们拥有一流的专业人才、深厚的行业洞察以及卓越的运营能力；我们的使命是用心工作每一天，尊重患者，并不断地从他们的经验中学习，从而让每一个临床研究都能为患者带来有意义的改变。

“张江之尚”项目是上海地产集团携手张江集团共同打造位于张江科学城核心区，是以水泥厂为基底的工业遗存更新和再利用项目。项目总规模44万平方米，聚焦生物医药、人工智能和数字经济三大类产业，总计28栋建筑，含19栋花园独栋研发建筑、4栋研发办公建筑，5栋文化商业建筑，预计于2027年竣工。

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