FDA一周内连批5大重磅疗法，惠及乳腺癌、阿尔茨海默病、2型糖尿病合并慢性肾病、偏头痛和急性疼痛患者

Enhertu：乳腺癌治疗迎来更多的新希望

• 批准/官宣时间：2025年1月28日
• 研发公司：阿斯利康与第一三共
• 适应症：用于治疗不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2低表达或超低表达的乳腺癌成年患者，这些患者需接受过至少一线内分泌疗法且疾病进展。
• 临床数据：基于DESTINY-Breast06临床3期试验，Enhertu相比化疗，使疾病进展或死亡风险降低36%，中位无进展生存期达13.2个月，客观缓解率为62.6%，安全性与先前试验一致。
• 技术亮点：采用DXd ADC技术平台，2019年首次获批治疗HER2阳性乳腺癌，2024年获批用于治疗特定HER2阳性实体瘤，是首款不限癌种的HER2靶向ADC疗法。

Leqembi：阿尔茨海默病治疗新突破

• 批准/官宣时间：2025年1月28日
• 研发公司：卫材和渤健
• 适应症：用于治疗处于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者。
• 临床数据：基于多项研究及建模结果，模拟预测显示转换方案可维持治疗效益。在Clarity AD试验中，Leqembi治疗组临床痴呆评定量表评分改善显著，为患者带来临床益处。
• 技术亮点：通过持续清除β淀粉样蛋白原纤维和快速清除斑块发挥作用，能特异性结合β淀粉样蛋白可溶性寡聚体，中和并清除有毒性的寡聚体。

Ozempic（司美格鲁肽）：2型糖尿病合并CKD患者的新曙光

• 批准/官宣时间：2025年1月30日
• 研发公司：诺和诺德
• 适应症：降低2型糖尿病合并慢性肾病（CKD）成年患者的肾病恶化、肾功能衰竭及心血管疾病致死风险。
• 临床数据：基于FLOW临床3b期肾脏结局试验，Ozempic使患者发生相关风险显著降低24%，因效果出色，2023年10月提前终止试验。
• 技术亮点：作为胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA），Ozempic于2017年获批治疗2型糖尿病，2020年获批降低2型糖尿病合并心脏病患者的主要不良心血管事件风险，此次新获批为相关患者提供了更有效的治疗选择。

Symbravo：偏头痛治疗的创新之选

• 批准/官宣时间：2025年1月31日
• 研发公司：Axsome Therapeutics
• 适应症：用于急性治疗伴或不伴先兆的偏头痛成人患者。
• 临床数据：在MOMENTUM试验中，Symbravo组患者给药2小时后，疼痛及最烦人症状缓解比例显著高于安慰剂组，2小时内疼痛缓解效果可持续24至48小时，77%的患者24小时内无需补救治疗。
• 技术亮点：采用创新多机制策略，靶向偏头痛发作的多个潜在通路，运用专有的MoSEIC快速吸收技术，提升美洛昔康口服吸收速度，还能保持较长血浆半衰期。

Journavx（suzetrigine）：急性疼痛治疗的新纪元

• 批准/官宣时间：2025年1月30日
• 研发公司：Vertex Pharmaceuticals
• 适应症：用于治疗成人中至重度急性疼痛。
• 临床数据：在针对腹壁整形术和拇囊炎切除术患者的两项3期临床试验中，与安慰剂相比，显著降低患者48小时内疼痛强度差异的时间加权总和评分，术后疼痛评分也显著降低。
• 技术亮点：作为口服选择性NaV1.8抑制剂，通过抑制在外周神经系统痛觉信号传导中起关键作用的NaV1.8，在疼痛信号传至大脑前减轻疼痛，且无成瘾风险。

参考资料来源：

本篇文章来源于微信公众号: 药时代