全球iPS细胞药物临床试验案例及成功经验

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hiPSC的全称是Human Induced Pluripotent Stem Cells，即人类诱导多能干细胞，是一种通过（9）将已经高度分化的人体细胞重新编程得到的多能性干细胞。作为干细胞研究的重要分支，hiPSC的研究和应用受到业界广泛的关注，在过去这些年里取得了令人瞩目的进展。从最初的基础研究到如今在再生医学、疾病模型构建和药物开发领域的广泛应用，iPSC正逐渐成为生命科学与医疗领域的重要技术支柱之一。特别是在药物研发方面，iPSC技术为个性化治疗、疾病研究和高效新药筛选提供了强大的工具，推动了从“实验室探索”到“临床转化”的重大变革。

全球iPS细胞药物临床试验案例及成功经验

本文简单汇总全球iPS细胞药物临床试验案例及成功经验。

帕金森病治疗：

日本京都大学：2018年，日本政府批准京都大学使用iPS细胞治疗帕金森病的临床试验。这是全球首个iPS细胞治疗帕金森病的临床试验，招募了7名患者，进行了为期两年的观察期。试验结果显示，猴子的手脚颤抖状况得到了改善，且未出现肿瘤异常情况。中国：2024年，跃步生物自主研发的针对帕金森病的iPS细胞来源药物产品UX-DA001注射液获得国家药监局药品审评中心（CDE）的默示许可，进入临床试验阶段。

心力衰竭治疗：

日本Heartseed公司：2024年，Heartseed公司成功治疗了五名严重心力衰竭患者，通过移植约5000万个由iPS细胞培育的心肌细胞，显著改善了心脏功能。

日本大阪大学：2018年，大阪大学启动了全球首个基于iPS细胞的心脏细胞移植临床试验，主要通过细胞分泌蛋白质改善心脏功能。

脊髓损伤治疗：

日本庆应大学：2020年，日本厚生省批准了全球首个使用iPS干细胞治疗脊髓损伤的临床试验，旨在改善患者的活动能力和知觉。

角膜移植：

日本大阪大学：2019年，大阪大学成功实施了全球首个iPS细胞角膜移植手术，显著改善了患者的视力。

罕见病治疗：

日本RIKEN研究所：2017年，RIKEN研究所利用iPS细胞发现了治疗纤维肌瘤（FOP）的新药物雷帕霉素，该药物能够阻止FOP中的骨化现象。

美国Cellusion公司：2023年，FDA授予Cellusion的iPS细胞衍生角膜内皮细胞替代物（CLS001）孤儿药指定，用于治疗泡性角膜病变。

癌症治疗：

日本RIKEN研究所：2021年，RIKEN研究所计划利用iPS细胞衍生的NKT细胞治疗头颈部癌症患者，初步结果显示安全性良好。