法规精简与“十换一”行政令的冲击

2025年1月31日，特朗普签署“十换一”行政令，要求联邦机构每发布一项新法规需废除十项旧法规。

该行政令延续了特朗普第一任期的“二换一”思路，但力度更大，覆盖范围从正式法规扩展至指南文件、备忘录等非正式政策。

如此强制“新规换旧规”，对于FDA而言是极具强迫性的。FDA需要在评估现有法规存废的同时，极大程度上会抑制新规出台，加剧行业不确定性。

此外，根据“十换一”行政令，任何新规的净成本需为零或低于废除旧规的节省成本，这可能迫使FDA调整成本核算方式.

目前，FDA现行成本核算通常仅覆盖法规实施成本，而非企业合规成本，随着行政令施压，未来企业合规成本将可能纳入考量。

用户付费法案（PDUFA）与资金模式改革

提及成本问题，PDUFA作为FDA药品审评的核心资金来源，也将面临特朗普政府与小肯尼迪（HHS部长）的激进改革压力。

PDUFA由两个要素组成：一是授权收取费用的立法，二是所谓的“附信”，也被称为承诺信或目标信（“goal letter”），其中列出了FDA将为收取的费用提供哪些服务或达成哪些目标。

其内容明确且具体，可以视为每五年更新一次的“美国新药注册管理办法实施细则”，是我国药企进入美国市场的必读文件。

在特朗普的第一个任期内，他曾提出将用户付费提高一倍，以完全覆盖FDA药品审评的成本。该付费模式并成功未实施，并在此期间遭安进在内各大MNC高管呼声反对。

如今，特朗普2.0政府登场。钦定的卫生与公众服务部长（HHS）小罗伯特·肯尼迪一直主张减少用户付费的影响，认为该计划赋予大型制药公司过多的影响力，同时阻碍小型公司获得产品批准。

目前，随着PDUFA（处方药用户付费法案）VII将于2027年9月到期，业界和监管机构即将迎来新一轮的谈判，以重新授权这一关键的药品监管资金机制。

前FDA局长Scott Gottlieb建议延长现有协议以避免政治干扰，但特朗普政府可能通过立法附加条款强行推动改革。

临床试验多样性政策的倒退

目前，FDA已从其官网撤下相关临床试验多样性行动计划指导草案。（药时代曾对此事件进行报道：FDA改革的 “大刀”落下。）

该指导草案于2024年6月发布，旨在增加历史上代表性不足的人群的临床研究参与者的招募，以帮助改善 FDA 收到的有关可能使用相关医药产品的患者的数据。

该计划法律规定，多样性行动计划必须包括申办人的招募目标，临床相关研究人群的种族、民族、性别和年龄分类；设定招募目标的理由；以及申办人打算如何实现这些目标。原计划2025年6月进行最终确定。

这个对于国内药企一定是耳熟能详。2022年，信达/礼来PD-1单抗勇闯FDA失败，人种多样性便是主要原因之一。

人事动荡与大规模裁员

特朗普政府以“精简政府”为由，对FDA及关联机构实施裁员，导致核心部门功能受损。

CDER主任Cavazzoni在特朗普就职前退休；在CDER工作了52年的Robert Temple博士，被誉为“现代FDA之父”，已于2024年12月退休；FDA副局长Namandjé N. Bumpus 博士于去年年底卸任；FDA监管项目副中心主任Doug Throckmorton博士于2025年1月退休……

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CDER是FDA核心部门，主管处方药与非处方药，CDER主任与CBER（主管生物制剂）、OCE（肿瘤卓越中心，负责癌症药物加速审批）主任，被认为是FDA内部除了FDA局长外，对医药领域影响最大的三个职位。

不同于FDA局长一般随政府换届而撤换，CDER主任等职位都是可以终身任职的公务员。

如今，多位CDER与CBER高层的离职，也引发了业内人士对FDA监管稳定性的担忧。近日，CBER副主任 Celia Witten也已确认离职。

除了FDA核心领导层的变动以外，美国卫生与公众服务部（HHS）下属的美国国立卫生研究院（NIH）、美国疾病控制与预防中心（CDC）与FDA的试用期员工将遭”血洗“。

据2025年2月14日，NIH披露的会议录音显示，将裁减下属机构共5200名试用期员工，仅CDC就有近1300名员工面临裁员，2月16日已有约700人收到通知。

知情人士向《科学》新闻透露，若解雇临床研究员和试用期护士，正在进行数百项临床试验的临床中心将被迫停摆。

由于特朗普政府禁止在《联邦公报》发布会议通告，NIH 的拨款程序已经停止，负责监督超过 300 亿美元科研拨款正常运作的官员也将被解雇，美国生物医学研究基础被直观削弱。

小结

正如前言所诉，FDA正从“科学驱动型监管者”转变为“成本控制型服务商”。

特朗普政府以“小政府”理念为核心，通过法规精简、资金模式调整及人事重组试图重塑监管体系。

然而，如今的FDA已被特朗普政府的一套组合拳“打蒙”，短期内加剧了政策不确定性。