2025年2月22日，跃赛生物自主研发的针对帕金森病的自体iPSC（诱导多能干细胞）衍生细胞药物UX-DA001注射液IND申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准，成为全球首款同时在中美获批进入临床阶段的iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物。UX-DA001在FDA30天审评周期内一次性顺利获批，这一突破不仅彰显了跃赛生物的创新研发实力获得国际认可，也为帕金森病治疗的全球格局注入新动力！
作为帕金森领域中，中国首个进入临床阶段的自体iPSC衍生细胞治疗药物，UX-DA001已在2024年12月底通过中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，2个月内跃赛生物实现了帕金森病管线中美两地IND“双报双批”，进一步巩固了团队及项目的国际竞争力，也标志着UX-DA001注射液或将成为全球范围内具有广泛临床应用潜力的创新治疗方案！
UX-DA001是一款自体iPSC衍生的细胞治疗产品，旨在取代帕金森病中丢失的多巴胺产生神经元。在外科手术过程中，这些神经元前体被植入帕金森病患者的大脑中。这些细胞在植入后发育成成熟的多巴胺神经元，重建受帕金森病中严重影响的神经网络，并恢复患者的运动和非运动功能。UX-DA001细胞由患者自身的外周血细胞经重编程和体外分化制备得到。由于这些细胞来自患者自身，降低了免疫排斥的风险，因而患者不需要使用免疫抑制剂，从而规避了免疫抑制剂可能会引发的副作用，如增加感染的易感性、器官毒性以及代谢紊乱，从而实现更安全、更有效的治疗。因此自体细胞药物是多数健康状况不佳的帕金森病患者首选的个体化治疗方案，在提高临床治疗的长期安全性和生活质量方面，具有十分广阔的临床价值。目前，UX-DA001的1期临床试验已于近期启动。
从CDE到FDA，UX-DA001的“双IND”成就是跃赛生物发展史上的里程碑，随着中美临床试验的推进，这一疗法或将为千万患者带来治愈的曙光。跃赛生物将继续秉承创新精神，脚踏实地潜心研究，力争推动帕金森病细胞治疗技术的研发和临床进展，致力于为全球患者带来更安全、有效的治疗方案！
关于跃赛生物
药时代和加拿大最大的生物技术公司STEMCELL联合推出的《hiPSCs从基础研究到医疗革新系列课》第1期将于2025年2月27日（星期四）晚上7点到8点半线上举办，主题是“hiPSC衍生的细胞药物临床转化案例&应用分享”。届时，跃赛生物首席运营官房海燕博士将受邀演讲，解读“PSC衍生的再生细胞药物开发与转化”，并与STEMCELL中国区研发总监陈瑶瑶博士、普瑞盛执行总裁郝永红先生、瓯江实验室研究员冯立召博士、普瑞盛医学法规注册中心负责人周建国先生一起讨论、回答直播间朋友们提出的问题。
热烈欢迎广大朋友们预约直播，观看价值满满的精彩内容！还有机会赢取精美礼品！~~
长按扫码 预约直播
封面图来源：网络
版权声明/免责声明
本文为转载文章。
本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。
文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。
如有任何问题，请与我们联系。
衷心感谢!
药时代官方网站:www.drugtimes.cn
联系方式:
电话:13651980212
微信:27674131
邮箱:contact@drugtimes.cn
本篇文章来源于微信公众号: 药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
为好文打赏 支持药时代 共创新未来！ 