RiboX Therapeutics宣布首个针对放射性口干症的环形RNA药物RXRG001完成首例患者给药

RiboX
上海和新泽西州普林斯顿2025年3月10日美联社讯 ,转录本(上海)生物科技有限公司RiboX Therapeutics,简称”RiboX”),一家专注于发现和开发完全工程化的环形RNA疗法的生物技术公司,近日宣布其研发的全球首创环形RNA药物RXRG001 在I/IIa期临床研究(SPRINX-1)中完成首例患者给药,旨在评估放射性口干症患者接受给药后的安全性和有效性。
放射性口干症是头颈部肿瘤患者在接受放射治疗后常见的后遗症。尽管放射治疗是头颈部肿瘤的主要治疗方法,但其往往会导致患者唾液腺受损,唾液分泌显著减少,进而导致口干、咀嚼和吞咽困难以及口腔健康受损,严重影响患者长期的生活质量。目前临床上缺乏有效的治疗方法,在过去20年尚无新药获批用于治疗放射性口干症,仍存在巨大的未被满足的医疗需求。
美国爱荷华大学医院耳鼻喉科教授、美国外科学院院士Henry T. Hoffman表示,

“放射治疗引发的口干症患者亟需新的治疗选择。RXRG001作为一种创新疗法,为我的患者带来了希望。我们很荣幸成为首个使用RXRG001治疗患者的试验机构,期待继续与RiboX及其他研究机构合作,迅速推进首次人体试验(FIH)的患者招募工作。同时,我们很高兴地看到首位患者对试验药物的耐受性良好。”

RiboX临床运营负责人Haifa Tyler表示,

“我们倍感荣幸能与爱荷华大学的Hoffman博士以及其他优秀的首席研究员一起合作,他们的患者在接受癌症的放射治疗后,其引发的口干症严重影响了生活质量。全球首个环形RNA疗法临床试验的启动以及首位患者完成给药,标志着我们迈出了具有重要意义的一步。”

RiboX首席医学官徐一甄博士表示,

“完成首例患者给药代表着RiboX迎来了重要的里程碑,尤其对于口干症患者意义重大。我们衷心感谢患者和研究员做出的巨大贡献。RiboX致力于通过创新的环形RNA技术,为全球患者带来更多突破性的治疗方案。”

 

关于RXRG001

作为新一代RNA疗法,环形RNA展现出高蛋白表达效率、低免疫原性以及良好的生产和工艺稳定性等多个方面的显著优势。RXRG001是RiboX自主研发的由脂质纳米颗粒(LNP)包裹的环形RNA药物,通过LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1增强透水性,从而提高进入口腔中的唾液流量及流速,改善患者口干症状。非临床研究表明,RXRG001 展现了持久疗效同时具备良好的耐受性和安全性。单次给药后可显著增加唾液流量,并且效果可持续长达四周。RXRG001于2024年10月25日获美国FDA批准,是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法。

关于RiboX Therapeutics

RiboX Therapeutics于2021年9月由陈玲玲博士、Dan Peer博士和张巍怡博士联合创立,致力于发现和开发完全工程化的环形RNA 疗法。公司总部及全球研发中心位于中国上海,并在美国新泽西州普林斯顿和以色列雷霍沃特设有分支机构。环形RNA作为新一代RNA疗法,是一种共价闭合的单链 RNA 结构。与线性mRNA 相比,环形RNA具有更好的稳定性和更低的免疫原性,可精准调节蛋白表达,能够克服现有mRNA 疗法的局限性,充分发挥 RNA 药物的治疗潜力。RiboX以创新为驱动,在环形RNA分子设计及优化、LNP递送载体以及工艺放大生产等关键领域实现了全面突破,为环形RNA药物的临床开发提供了有力支持。产品管线涵盖多个治疗领域,包括放射性口干症、单基因遗传病,自身免疫病以及代谢性疾病等。RiboX致力于开拓及引领新一代核酸药物的创新研究,为全球患者带来生命曙光。

封面图来源:网络

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