颠覆性变革？FDA新政到底该怎么看？

全文共2370字，共1图

预计阅读时长6分钟

继特朗普放话将对药品施加关税后，FDA的一文通知再次给生物制药行业带来刺激的大起大落！

2025年4月10日，FDA宣布，其计划逐步替代单克隆抗体和其他药物的动物实验要求。具体而言，即要用更有效、更贴近人体的实验方法取代动物实验，旨在提高药物安全性，加快评估流程的同时，减少动物实验，并降低研发成本，从而达到降低药品价格的最终目的。

图片来源：FDA官网

详细来讲，这里提到的更有效且更贴近人体的实验方法具体指，基于AI的毒性和细胞系计算模型以及实验室环境中的类器官毒性测试（所谓的新方法或NAMs数据）。目前，根据FDA新闻稿，此方案将立即开始用于研究性新药（IND）申请。

此消息传开后，国内外一众聚焦AI毒性预测模型、类器官技术及AI药物筛选的公司股价大涨。而与此同时，诸如查尔斯河实验室（Charles River Laboratories）这样依赖动物试验服务获取收入的公司，则遭遇股价断崖式下跌，单日跌幅达28.1%。

“汝之蜜糖，彼之砒霜。”显然，FDA的这一纸通知，确实正在触发一场医药研发的范式变革。一份文件导致的两种不同结局与趋势，背后是技术迭代与监管要求变化下，价值链的坍塌与重建。但毋庸置疑的是，当我们在见证一些机会之门逐渐关闭的同时，更多新的机遇也正渐渐浮现……

Table of Contents

01 FDA新政：力度没那么夸张……

FDA近日在动物实验方向上的革新，两年前曾上演过。

2022年9月29日，美国参议院通过了FDA现代化法案（FDA Modernization Act 2.0），取消了于1938年设立的联邦对新药和仿制药进行动物试验的强制要求，旨在未来几年里大幅减少动物试验的使用。

当时，这一消息被国内部分解读为“取消对新药进行动物试验的联邦授权”。但事实上，该法案并没有废除动物实验，只是在动物实验以外提供了包括细胞实验、器官芯片和微生理系统、计算机模型、其他非人类或人类生物学基础测试方法，如生物打印以及动物试验等更多选择。

而之所以FDA现代化法案2.0版本并未完全废除动物实验的原因也很简单，那就是：替代方案还在早期发展阶段，动物实验仍是非临床评价中非常重要的环节，无法完全被取缔。

不过那次新版本法案的发布的确带来了一些新的机遇，比如一些动物实验的替代性方案在此后高速发展。同时，由于灵长类动物（猴）实验成本高昂且伦理压力大，加上许多新型抗体药物（如双抗、ADC）在传统动物模型中缺乏靶点交叉反应，药企开始转向人源化小鼠进行安全性评价。一时间，人源化小鼠需求激增。据Global Market Insights数据，2023年法案实施后12个月内，全球人源化小鼠订单量同比激增47%，布局有人源化小鼠平台的公司迎来红利期。一些传统动物实验CRO也抓住机会，开始加速布局人源化模型和类器官服务，带起一波风潮。

FDA的此次新政可以说是FDA现代化法案2.0版本的进阶版，在此前的基础上进一步强调了将把逐步替代动物实验进行安全性评价这一计划加速，且提出了一些具体的推进举措。在FDA的详细文件中也提到：“目前，公众舆论对这一转型同样表现出高度支持。最新调查显示，超过85%的民主党及共和党认同者均认为应逐步替代动物实验，转而采用更现代化的方法。科学进步与政策驱动共同为FDA创造了历史机遇，使其能够在优化药物开发的同时制定减少动物实验的路线图。”从这句中使用的具体字眼来看，完全替代动物实验显然还是一个很长远的目标。

02 变革有了，机遇在哪儿？

从二级市场短期表现来看，FDA本次新政的发布，显然给一众聚焦AI毒性预测模型、类器官技术及AI药物筛选的公司带来一波利好行情。

但现在的替代方案到底进步到什么程度了？距离完全替代还有多远？

从FDA文件来看，其此次变革的核心，是所谓的 “新方法学”（New Approach Methodologies，NAMs）数据。FDA表示，将立即在新药临床试验申请（IND）阶段鼓励使用NAMs数据，未来有望用其 “减少、优化，甚至替代” 传统动物实验。同时，FDA还计划在未来一年内启动一个试点项目，允许部分单克隆抗体开发商采用非动物测试策略，并基于该项目的研究结果制定更广泛的政策更新。

但仍需要明确的一个关键事实是，目前在生物医学研究和药物开发领域，尚不存在能完全替代动物模型的方法。美国国家生物医学研究协会（NABR）主席 Matthew Bailey 表示：“尽管AI的确能加速许多研究流程，但它主要依赖现有的数据资源。那些未知变量，可能构成对患者的最大风险。因此，AI在哪些领域能够作为整体生物体的替代工具，仍需严谨验证。”

不过，可以预料到，随着FDA在新政公布后加大推进力度，一些高潜力领域，比如单抗安评（尤其“无猴可做”的分子）将优先转向类器官/AI，但复杂毒性（如神经、免疫系统）仍需保留动物实验。

Makary局长总结道：“对患者而言，这意味着新疗法更快更高效地面世；对动物福利而言，这可能是逐步替代实验动物使用的重要一步。随着这些新方法的发展，成千上万只动物（包括犬类和灵长类动物）将有望摆脱实验命运。”药物安全性评价实验有望迎来颠覆性变革，但是，鉴于疾病的复杂性，药效试验基本是离不开动物实验的。随着FDA简化了临床前安评实验要求，为新药研发企业节省出了大量的时间和金钱，预计会有更多的精力投入到新管线研发上，这对人源化小鼠需求以及药效需求就会更大。

总的来看，FDA此次新政并非一纸推翻动物实验的“禁令”，而是一次更具现实主义的改革尝试。它释放出的信号，是监管逻辑的悄然转变——未来的药物研发将更加重视效率、伦理与科学性的平衡。FDA新政是变革也是机遇，人源化小鼠平台科学而高效的赋能药效评价方面的需求或将迎来爆发增长。而对于整个产业链的参与者而言，在这个变革节点上洞察趋势、顺势而为，才能主动迎接下一个十年的新机遇。