FDA新局长上任后，第一枪打响！

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自去年美国大选结束后，美国公共卫生与健康领域经历了一场历时几个月的动荡。

就FDA而言，自大选期间便陆续有官员离职的消息传出。据不完全统计，截至2025年1月，FDA二把手的Namandjé Bumpus博士、FDA监管项目副中心主任Doug Throckmorton博士以及在CDER工作了52年的Robert Temple博士相继宣布退休/离职。就在3月底，在FDA大裁员引发众议的同时，FDA著名官员—— CBER主任Peter Marks博士也宣布辞职。

关键岗位的人员变动，以及规模罕见的大裁员，让FDA陷入职能瘫痪，审查工作延误等一系列危机中。

如今，美国卫生与公众服务部（HHS）新部长、FDA新局长均已走马上任。这意味着，真正的改革即将拉开序幕。而FDA新一把手能否平衡各方需求，恢复机构效能，将是我们之后持续关注的焦点……

01 新官上任，剑指罕见病

2025年4月1日，Martin A. Makary（马蒂·马卡里）宣誓就任FDA第27任局长。在此前，参议院以56票赞成、44票反对的投票结果，通过了特朗普此前对马卡里的提名，批准马卡里正式出任FDA局长。

Martin A. Makary, M.D.

马卡里拥有哈佛大学公共卫生硕士学位，是美国国家医学院院士，在成为FDA局长前，他担任约翰霍普金斯大学外科医生，在约翰霍普金斯医院从事肿瘤外科和高级腹腔镜手术，并且是约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院的卫生政策与管理教授。此外，马卡里在文字方面颇为精通，是《纽约时报》畅销书作家，还为《华尔街日报》、《纽约时报》和《今日美国》撰稿，并经常担任医学评论员。

在就职当日的公告中，马卡里表示，“在特朗普总统和肯尼迪部长的领导下担任FDA局长一职，我深感荣幸和谦卑。我期待与本届政府及FDA全体员工合作，共同推进我们的公共卫生使命。作为局长，我希望确保FDA坚持可信赖的科学、透明度和常识的黄金标准，从而‘让美国再次健康’。”

图片来源：FDA官网

如何推进使命？如何履行承诺？如何让美国再次健康？马卡里上任后将进行的改革措施实在让人期待。

就在上周五，马卡里在SiriusXM电台接受了著名主持人梅根·凯利的采访。根据采访内容，FDA之后或将对部分罕见病药物的审批进行改革，为一些治疗极其罕见疾病的疗法开辟一条全新的定制化有条件批准路径。马卡里表示：“我们将基于合理作用机制推出新药审批通道。”马卡里称，这类批准将”附条件”授予，无需随机对照试验（RCT）。

这意味着什么？无需RCT，最明显的利处便是，可大幅缩短审批时间，让患者更快获得救命药。同时，若无需昂贵的大规模RCT，中小型Biotech可能也更愿意投入罕见病领域。

不过，弊端也是有的，在无RCT数据支撑的情况下，某些药物可能实际效果不如预期，甚至存在未知安全性风险。对于这一点忧患，马卡里表示，在数据出现更明确信号前，药监局将对用药患者进行严密监测。

02 一大批改革在路上……

事实上，在政策的促进下，无论中美，罕见病药物的研发正蓬勃发展。据FDA信息，2024年共有481款药物获FDA孤儿药认证（ODD）。相比于十几年前，获FDA ODD的药物数量已经实现十分显著的增长（2011年获FDA ODD的药物数量才首次破200）。

马卡里此次提出的免除部分罕见病药物RCT的想法，在一定程度上借鉴了彼得·马克斯在罕见病基因疗法加速审批方面的工作，以及时任参议员迈克·布劳恩（共和党-印第安纳州）和柯尔斯滕·吉利布兰德（民主党-纽约州）提出的法案，旨在为FDA建立新机制，可向已充分证明早期安全性和有效性证据的罕见病药物授予有时限的临时批准。马卡里举例解释：“假设某种疾病全球仅有75名患者，而新疗法在生理学上成立，其作用机制从科学角度推断可能有效”。

此外，在采访中，马卡里将药监局内部机构描述为“严重割裂”，强调需要加强团队协作。外媒此前曾报道过早期改革方案，拟将部分职能整合至五个“共享服务”办公室。他还表示，要更好利用技术手段追踪不良事件等药品数据，指出FDA需要“一套优质的不良事件追踪系统”，未来将更频繁通过电子健康记录核查“真实世界并发症发生率”以完善上市后评估。

“当上市后监测不力时，问题可能十年后才暴露。”马卡里说，”如果我们能做好药品器械的上市后监测，就可以要求企业：与其做两项随机对照试验，何不改为一项？这对罕见病领域尤为重要。”

参考资料：

1.各公司官网

2.https://endpts.com/fdas-makary-floats-new-approval-pathway-for-rare-disease-drugs/

3.其他公开资料

图片来源：AI

本篇文章来源于微信公众号: 药时代