FDA裁员影响初现，新药审评审批延迟

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2025年4月29日，本应是Stealth Biotherapeutics公司一个关键的日子，其治疗Barth综合征的药物elamipretide的PDUFA日期定在这一天。然而，FDA并未如期做出审批决定，且未给出新的决策日期，这引发了行业对于FDA裁员影响药品审批流程的担忧。

Stealth Biotherapeutics的坎坷审批之路

Stealth Biotherapeutics是一家专注于线粒体疾病治疗药物研发的临床阶段生物技术公司，elamipretide是其研发的用于治疗Barth综合征的注射药物。Barth综合征是一种超罕见的儿科线粒体疾病，全球受影响人数不到300人。Stealth对elamipretide寄予厚望，希望其能成为首个获批治疗Barth综合征的药物。

Stealth于2024年1月29日向FDA提交了elamipretide的新药上市申请（NDA），FDA最初定于2025年1月29日进行标准审查。2024年5月6日，FDA授予其优先审查资格。2024年10月10日，FDA的心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以10票赞成、6票反对的结果认为elamipretide对Barth综合征患者有效。但2025年1月14日，FDA以需要审查Stealth在2024年11月底和12月初提供的新分析数据为由，将 PDUFA日期推迟至4月29日，然而最终仍未在该日期给出审批结果。

Stealth首席执行官Reenie McCarthy表示，尽管FDA未能在PDUFA日期前做出决定，但公司仍感谢FDA在审查其新药申请方面的努力，并希望在未来几天内获得有关修订后行动日期的更多信息，以便继续支持elamipretide的扩展和紧急使用通道，同时朝着潜在的FDA批准迈进。

FDA裁员引发行业担忧

此次FDA延迟审批Stealth的药物，似乎并非孤立事件。2025年3月，FDA宣布裁减20%的员工，即约3500个职位，这一大规模裁员引发了行业对于FDA审批能力的担忧。

尽管美国卫生与公众服务部（HHS）曾表示FDA人员裁减不会影响药品、医疗器械或食品审查人员，但实际情况似乎并非如此。除Stealth外，还有多家生物技术公司也遭遇了FDA审批延迟的情况。例如，Vanda Pharmaceuticals起诉FDA推迟其被拒绝的胃轻瘫治疗药物tradipitant的听证会，Vanda认为FDA未遵循法律程序，且FDA以裁员为由延迟听证会。此外，Novavax也表示FDA推迟了对其COVID-19疫苗的PDUFA日期，且未说明具体原因。

生物技术行业领袖们对此忧心忡忡，他们认为FDA的裁员可能会削弱其药品审查能力，导致审批延迟，进而影响小型临床阶段生物技术公司的融资和发展。数十名投资者、高管和倡导者在写给参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会主席的信中，呼吁委员会明确FDA的能力在人员裁减中受到了哪些影响，并恢复具有关键机构知识的人员。信中指出，FDA审批的延迟将严重影响小型生物技术公司获得继续推进下一阶段发展所需资金的能力，生物技术金融市场的极度动荡也反映了投资者对执行能力的担忧。

对行业发展的深远影响

FDA作为美国药品和医疗器械监管的核心机构，其审批流程的顺畅与否对整个生物技术行业至关重要。对于小型生物技术公司而言，FDA的延迟审批可能会带来一系列连锁反应。

一方面，资金筹集将面临挑战。小型生物技术公司通常资源有限，依赖投资者资金来满足FDA的审批要求。审批延迟可能导致投资者信心下降，公司难以获得足够的资金支持，进而影响其研发和临床试验的推进。另一方面，药物研发和上市进程也会被拖慢。审批延迟意味着患者无法及时获得新的治疗方法，这对于像Barth综合征这样危及生命的罕见疾病患者来说，无疑是巨大的打击。

此外，审批标准和流程的不确定性也会增加。尽管FDA表示药物审查人员未受影响，但实际审批中的延迟和沟通不畅可能让生物技术公司难以准确把握审批要求，增加了研发和申报的风险。

行业的应对与展望

面对FDA裁员带来的不确定性，一些生物技术公司已经开始采取措施应对。例如，有公司选择另辟蹊径，与EMA合作，在美国之外的地区开展临床试验，以保持研发进度。还有公司寻求与美国之外的CRO公司建立合作关系，这在一定程度上反映了行业对FDA审批能力的担忧，也体现了公司为应对潜在风险所做的战略调整。

未来，生物技术行业可能需要更加灵活的策略来应对监管环境的变化。同时，行业组织和公司也可能继续向政府和监管机构施压，要求确保FDA拥有足够资源和人员来履行其监管职责，以维持药品审批的及时性和可靠性。对于FDA而言，在推动政府效率和精简机构的同时，如何平衡人员裁减与监管职能的有效履行，将是其面临的重要挑战。

总的来说，FDA延迟审批Stealth Biotherapeutics的药物，为生物技术行业敲响了警钟。在FDA裁员的背景下，行业需要密切关注审批流程的变化，并积极寻求应对策略，以确保生物技术的创新和患者需求的满足能够持续推进。

参考资料：

• FDA misses PDUFA date for Stealth’s ultra-rare disease candidate, delaying approval decision—again (Fierce Biotech)

• 其它公开资料

本篇文章来源于微信公众号: 药时代